基因修复可治疗小鼠遗传性白内障

 

 

    基因修复可治疗小鼠遗传性白内障

 

 

    该组人员采用一种基因，将Cas9酶带到“坏”DNA处，它便如剪刀手般切断DNA的单链或双链，随后DNA利用自身的修复机制“长”出新的DNA序列，进而修复遗传缺陷。

 

 

    人员为验证这项能否用于治疗遗传病，选择了小鼠白内障遗传疾病模型进行。这批模型小鼠携带显性突变的Crygc基因。人员设计了针对突变基因的sgRNA，将它与Cas9一起注入受精卵，发现1/3新生小鼠的白内障得到。白内障小鼠后，也能通过生殖将修复的基因传递给下一代，这说明该方法可使白内障遗传疾病得到治疗。

 

 

    李劲松介绍，基因治疗存在一个潜在风险——脱靶效应，即Cas9被带到非Crygc基因的位点进行异常切割，破坏正常基因。中，人员预测存在10个潜在的脱靶位点，而在对这些位点进行DNA测序后，发现12只的小鼠中有2只在一个位点上存在脱靶现象，今后还需要进一步提治疗效果好，避免脱靶现象出现。