病建议纳入医保体系

 

    主治医生告诉记者，安生得了一种叫做“戈谢病”的病，全郑州只有5例。患者到现在还没有决定接受治疗是因为一旦开始要终身用药，也意味着这个家庭一年将背负高达两三百万元的药费。

 

    业内表示，我病总患数虽然约有1600多万，但6000多种病，也只有1%有治疗方案。由于病未被列入医保范畴，因此业内人士呼吁，尽快推进病立法，将病纳入医保范畴，成立病基金，形成政府主导、社会多方参与的模式，缓解病患者的医疗付费问题，推进病事业健康发展。

 

    病难诊断确诊了又不敢治

 

    所谓病，是指那些较低的疾病，又称“孤儿病”.根据卫生组织的定义，病是患病人数占总人口数0.65‰至1‰间的疾病或病变。在中，据医学遗传学分会建议，病定义为患病率低于50万分之一的疾病。

 

    “因为偶然性一次胯骨疼得很，很久也没好，决定去查一查。结果花了很长时间，做了很多检查，跑了好几个医院，中间曾一度被误诊是癌症。”安生告诉记者，直到去年年底，也是刚和妻子度完蜜月回来，才知道自己得了一种很的病。

 

    医学院新华医院小儿内分泌、遗传代谢病科顾学范说，“戈谢病”是一种由基因引起的隐性遗传疾病，可能祖祖辈辈都不会得，而后代会出现抽筋、脾脏肿大、出血、骨折等症状，被“误诊”不能说是医生不好，而是很多医生可能一辈子都没遇见过，所以很难辨别和确诊。

 

    “目前这种病的是酶替代治疗，即每两周到医院进行一次输液（注射用伊米苷酶，商品名‘思而赞’），如果不及时治疗，很容易骨折、脾脏肿大，对病人的生活和工作会带来很大的影响。”安生的主治医生张惠文说。

 

    据了解，得这个疾病的人是因为体内缺少一种酶，阻断了代谢的通路，用药治疗像“扫马路”一样，垃圾不扫会越积越多，扫了路通畅些。但这个病从发现开始要持续性地一辈子用药，一旦停了症状会加重。一般成年人一年的药费高达200万元至300万元，即便是医保能支付一分，患者每年还需承担余下的近40万元，而且都要提前先垫付再报销。

 

    “父母很着急，也试了很多偏方，为了宽慰他们，有时候我都不知道吃下去的是什么。花生皮补血还算靠谱，但血小板再升也达不到正常指标”,安生很无奈地说，现在病情还不算很严重，去医院打个针都要按半个小时棉签，很怕以后会骨折，没法照顾他怀孕3个多月的妻子。据了解，郑州的5名患者中，除一个符合入组条件做临床试验外，其余4人目前都没有选择继续治疗。

 

    日子还要继续，为了使身体尽量保持稳定，安生放弃了之前的创业，回归到作息稳定的上班族，家里也尽量避之不谈，而他一有空会去儿童医院做志愿者，目前还和朋友一起琢磨一个A PP,希望能为躺在暖箱里宝宝的父母，一解相思之苦。

 

    病面临“三缺口”

 

    我病救治发展比较缓慢，主要面临三个困境：缺法、缺钱、缺药。

 

    从来看，、欧洲、已经具有全面性的法规或是行动方案，加拿大、俄罗斯、巴西等也有了区域性的政策。其中在1983年通过了的孤儿药法案，在此之前，仅有10种病药物被研发出来，到了2012年食品与药物监督管理局登记的病药物已达400多种。

 

    相比之下，我各界人士都在积极呼吁病的立法，但至今尚未列入人大立法的启动程序。

 

    另外，尽管自然科学资助病防治的经费逐年递增，近5年已占1986年至2012年的80%,但是资助力度仅为十分之一。四大类的43种病中近一半未获得资助，而12种代谢疾病中，仅3种获得支持。

 

    “如果政府能全额解决费用，当然是好的。”郑州市病分会李定表示，上病的救助也是多元化的：一种是依靠专项基金，政府买单，一种是依靠保险，包括商业保险和医疗保险，还有一种是依靠社会团体。“据我们了解，有些市试点多筹资来一起解决费用问题，目前看来是可行的。”

 

    还有一个问题是缺药，很多“孤儿药”都是的，而且都很贵。一位医药人士分析道，一方面是外药品研发上市基本遵循了市场供需规律，而且医疗保险比较健全可以做支撑，另一方面是内并非没有“孤儿药”,只是缺乏政策支持，企业无利可图，慢慢退出了市场。

 

    以郑州医药集团的一款治疗尿崩症的药物“尿崩停”为例，注射剂零售价为90多元，一年大概卖1.5万-2万支，但是一条生产线能生产30万支，而鼻吸入剂3年只卖了300支。郑州医药集团董事长楼定波表示，内原本不多的“孤儿药”生产企业在批号到期后往往选择了终止生产，上药目前这个药也是亏本在做，而且工艺又很复杂，只是面对那些上门求药的患者，一直不忍心关掉生产线，大企业需要承担一定的社会责任。

 

    攻克病还需众人拾柴

 

    在刮起“冰桶挑战”风潮之前，估计很少有人知道“渐冻人”（肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症），但伴随着一次次接力，大家还间接知晓了“瓷娃娃”、“蜘蛛人”、“月亮孩子”等种类繁多的病。

 

    建议，为进一步社会对病的认知、缓解患者的药费问题，推进病事业健康发展，要从政府、、企业、医务、健康等多方面一起共同努力。

 

    政法大学练育强表示，首先要立法，给病下定义，然后可以采取的做法，即几个共同协作管理的思路，这样才能将病的防治工作落实到实处。而为了协调各的具体工作，有必要在此基础设置一个共同的平台，来具体落实各的工作任务。

 

    还可设立病及药物审议会，因为一旦认定为病及病药物，必然涉及到政府以及相关组织的资金资助问题，需要包括政府机关、医药、法学、药物生产企业、其他社会人士等共同参与讨论。

 

    另外，一些医药企业呼吁，希望对制药企业研发“孤儿药”能给予适当的激励措施，包括优先审批、税收优惠等。重要的是，在要求企业提供“孤儿药”的同时，还得设计好合理消化药物的通道，因为病药物的原料采集、提取和生产过程很不容易，不宜浪费